N. 5 maggio 2003

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Risponde il professor Riccardo Riccardi, responsabile dell’Unità Operativa di Oncologia Pediatrica presso il Policlinico Gemelli di Roma. Tel. 06.3058203.

Secondo le ultime stime internazionali, una persona su 240 si ammala di cancro prima di aver compiuto 20 anni. Ma specialisti e familiari, soprattutto, sono preoccupati dal fatto che la patologia neoplastica rappresenti la prima causa di morte per malattia nei bambini al di sotto di 14 anni. Di qui la necessità di approntare nuovi farmaci. A Roma, i massimi esperti europei e americani hanno affrontato in modo specifico la problematica in occasione della “2nd Pediatric Oncology Conference – Methods in Drug Development”, organizzata dal professor Riccardo Riccardi insieme all’European School of Oncology (ESO) di Milano.

Professor Riccardi possiamo ricordare quali siano le forme tumorali più frequenti in età pediatrica e, attualmente, con quali percentuali di guarigione?
"Innanzitutto, anche per rassicurare, vorrei ribadire il concetto che fortunatamente si tratta di malattie rare. Le neoplasie che colpiscono i bambini, tra uno e quattordici anni, sono soprattutto quelle cerebrali, che interessano il sistema nervoso centrale, e le leucemie, in particolare la leucemia linfatica mieloide. Per il gruppo delle leucemie la percentuale di guarigione è del 70 per cento. Che diventa molto più bassa per i tumori del sistema nervoso centrale: attorno al 50 per cento dei casi (un risultato simile a quello degli adulti). Il merito di queste guarigioni, ci piace ricordarlo, è da attribuire alla chirurgia e, in alcuni casi di tumori cerebrali, alla radioterapia. Ma soprattutto alla chemioterapia, cioè all’assunzione di quei farmaci capaci di distruggere le cellule".

Quando si afferma che la chemioterapia classica o, meglio, tradizionale attua la distruzione delle cellule, si fa riferimento solo a quelle neoplastiche? Oppure anche a quelle sane? E ancora: come funzionano le molecole antiblastiche?
"Purtroppo quelle molecole finora a nostra disposizione colpiscono indifferentemente tutte le cellule in divisione, quindi non solo quelle neoplastiche, ma anche tutte le altre. Per cui, nonostante i successi dovuti agli elevati tassi di guarigione, il meccanismo d’azione degli antiblastici più utilizzati è quello di bloccare alcune fasi del ciclo cellulare (anche nei processi fisiologici). Essi sono, così, in grado di ridurre sensibilmente la massa tumorale. Tuttavia, per ottenere migliori risultati si associano più farmaci. Il rischio è la maggiore tossicità. Queste procedure farmacologiche non sono prive di effetti collaterali. Quello più importante è la distruzione di cellule del midollo osseo. In tal caso il piccolo paziente non produce più globuli bianchi e piastrine, quindi rischia maggiormente di incorrere in emorragie e infezioni. Conseguenze, tra l’altro, che possono aggravare la prognosi".

È possibile in futuro avere farmaci più efficaci e con minori effetti collaterali?
"Certamente. È stato proprio questo uno degli obiettivi proposto dal congresso romano. Qui, si sono confrontati i maggiori esperti nel campo della sperimentazione preclinica e clinica dell’oncologia pediatrica e hanno reso pubblici i risultati delle ultime ricerche sui nuovi composti neoplastici. Questi farmaci sono più selettivi, pertanto meno tossici, perché in grado di riconoscere, e quindi aggredire, alcune caratteristiche molecolari tipiche delle neoplasie infantili. A noi oncologi spetta il compito di realizzare un “identikit molecolare” delle cellule tumorali. Di queste dobbiamo trovare tutti i punti deboli, così da consentire al composto farmacologico di bloccarne la proliferazione o, a seconda dei casi, semplicemente di “affamarle”, di eliminare ogni possibilità di rifornimento".

Una volta identificato il difetto molecolare della cellula neoplastica, come si interviene?
"Vorrei poter rispondere: somministrando anche i nuovi composti. Purtroppo non è così. Infatti, nonostante i risultati, la produzione di questi farmaci a uso pediatrico è rallentata sia per problemi economici sia perché sono per lo più molecole somministrate agli adulti. È necessario che tutti gli attori coinvolti nella ricerca, società e aziende farmaceutiche, mettano a punto strategie atte a sostenere gli elevati costi della sperimentazione. Bisogna investire anche nei farmaci orfani per rendere possibili e disponibili le migliori cure ai nostri piccoli pazienti".