Nuove prospettive per i bambini ad alto rischio di ricaduta

Vera Lanza, N. 8/9 agosto/settembre 2011

Un importante studio clinico per sviluppare nuove terapie per curare i bambini malati di leucemia, un nuovo progetto internazionale sulla LLA, la Leucemia Linfoblastica Acuta, nasce dalla Fondazione Tettamanti - Ospedale S. Gerardo di Monza e prende forma grazie al sostegno e al finanziamento della Fondazione Just Italia. Ogni anno, in Italia, moltissimi bambini si ammalano di leucemia che resta una delle prime cause di morte infantile. Ma se fino a quindici anni fa la diagnosi era infausta per l’80% dei piccoli pazienti e le possibilità di vita arrivavano solo del 20%, oggi questo rapporto si è totalmente invertito e la guarigione da questa malattia – un vero e proprio “stato di anarchia“ delle cellule sanguigne – si registra nell’80% dei casi. La sfida del futuro, per medici, ricercatori e, soprattutto, per le famiglie, è sconfiggere quest’ultima percentuale negativa e arrivare alla possibilità di guarigione per tutti. Con questo obiettivo prende vita il grande progetto che parte al Centro di Ricerca Tettamanti presso l’Ospedale San Gerardo di Monza, progetto interamente sostenuto e finanziato da Fondazione Just Italia. I dettagli dell’ambizioso progetto di ricerca sono stati illustrati durante un incontro con la stampa presso Fondazione Tettamanti dal Professor Andrea Biondi, Direttore della Clinica Pediatrica dell’Università Milano Bicocca e Direttore Scientifico della Fondazione Tettamanti Onlus e dal dottor Ettore Biagi, Ricercatore presso l’Università degli Studi Milano Bicocca presso Laboratorio Tettamanti e Direttore Tecnico del Laboratorio di Terapia Cellulare e genica “S. Verri”. Costituita nel 2008 da Just, società veronese che da 25 anni opera nel settore dei prodotti naturali, Fondazione Just Italia testimonia, con l’impegno diretto e concreto, la propria visione di responsabilità individuale, collettiva e d’impresa e la volontà di agire per il cambiamento. Lo scorso anno il sostegno è andato alle bambine colpite dalla Sindrome di Rett, quest’anno, con un finanziamento che si prefigge di raggiungere la cifra di 200.000 euro, Fondazione Just Italia si pone a fianco della Fondazione Tettamanti e consente la realizzazione di un inedito studio clinico sulla LLA, la Leucemia Linfoblastica Acuta e sui piccoli pazienti che non guariscono con le cure convenzionali e che sono definiti “ad alto rischio di ricaduta” dopo il trapianto di midollo osseo. Lo studio clinico coinvolgerà diversi centri in Europa (Italia - unica e sola protagonista Monza - Inghilterra, Germania, Austria, Francia) e rappresenterà una strategia terapeutica prima al mondo in ambito pediatrico. Vediamo in cosa consiste il progetto, che si prevede durerà circa due anni. Si tratta di un innovativo prodotto cellulare il cui sviluppo in ambito clinico rappresenta ancora una sfida difficile in termini di costi per una realtà accademica. Basti pensare che il costo per un singolo paziente, in questa fase così sperimentale e pionieristica, si aggira attorno ai 10.000 euro. Verranno utilizzate cellule del sistema immunitario (linfociti T) e “recettori chimerici”. I linfociti T sono cellule presenti nel nostro organismo che agiscono come controllori e sono normalmente in grado di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. Spesso però queste ultime trovano il modo di non farsi identificare, rendendo impossibile l’azione dei linfociti T. Quello che i ricercatori si propongono di fare è di aiutare i linfociti T nel loro compito, dotandoli di un’arma incredibilmente efficace, detta “recettore chimerico”. I recettori chimerici sono molecole artificiali che vengono “caricate” in laboratorio sui linfociti T isolati dal sangue dei pazienti mediante un procedimento cosiddetto di “modificazione genica”. Tali molecole agiscono quindi come vere e proprie frecce, in grado di direzionare la potente attività dei linfociti T contro le cellule tumorali. I risultati pre-clinici fino a questo momento effettuati, hanno mostrato come sia possibile manipolare i linfociti T con recettori chimerici, rendendoli capaci di uccidere con grande efficienza le cellule tumorali e di stimolare la risposta immunitaria contro di esse. Questi importanti risultati hanno sostenuto lo sviluppo dello studio nei pazienti leucemici rappresentando per essi una potenziale e promettente opzione terapeutica. A parlare dell’innovativo studio, durante la conferenza stampa sono intervenuti anche Marco Salvatori e Andrea Pernigo, rispettivamente Presidente e Consigliere Delegato di Fondazione Just Italia che hanno riconfermato l’impegno sociale di questa Istituzione e del gruppo imprenditoriale che la sostiene, ricordando anche i risultati importanti conseguiti negli anni precedenti come, per esempio, nel 2010, la creazione del Centro di Ricerca sulla Sindrome di Rett presso il S. Raffaele di Milano, a fianco di Pro Rett Ricerca. Salvatori e Pernigo hanno anche ricordato la modalità con la quale la Fondazione seleziona ogni anno il progetto da sostenere. Le segnalazioni su innumerevoli iniziative sociali e benefiche arrivano infatti “dal mercato”, nella fattispecie dagli oltre 16.000 incaricati alla vendita a domicilio che collaborano con l’azienda, che ogni giorno incontrano migliaia di consumatori sul territorio nazionale e che colgono direttamente dal pubblico suggerimenti, richieste, indicazioni. A sua volta, la Fondazione Tettamanti, istituzione scientifica non profit specializzata nello studio delle leucemie ed emopatie infantili, rappresenta il primo esempio in Italia di struttura di ricerca che opera in modo integrato con una struttura di cura, avvalendosi delle tecnologie più innovative nel campo della biologia cellulare e molecolare. Fondazione Tettamanti collabora con il Comitato Maria Letizia Verga che sostiene l’attività assistenziale e i programmi di supporto psicologico e sociale alle famiglie dei bambini leucemici. Analogamente a quanto fatto negli anni precedenti, per promuovere la raccolta dei fondi necessari e coinvolgere anche i consumatori in un progetto benefico di tale portata, Just Italia ha creato anche un set di prodotti denominato, emblematicamente, “Libera Le Ali”. Sull’acquisto di ogni set (€ 17,00) viene devoluto l’importo di € 1,50 per il finanziamento del progetto LLA, finanziamento che Fondazione Just Italia si è comunque impegnata a coprire interamente.

Ogni anno 1.500 casi di tumore tra bimbi, nasce un registro nazionale
Ogni anno in Italia circa 1.500 bambini si ammalano di tumore, con un aumento costante dell'1,7%. Ma purtroppo non si conoscono le ragioni del continuo aumento dei casi di cancro infantile. Per tentare di capire le cause di questo fenomeno e scattare una fotografia delle neoplasie infantili nasce il primo registro per queste forme di cancro. L'iniziativa è dell'Associazione italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP) e dell'AIRTUM (Associazione Italiana dei Registri Tumori). Oggi i ricercatori dispongono di analisi di laboratorio che permettono di capire, quando la cura è in corso, se la chemioterapia convenzionale funziona o se si deve ricorrere a un trapianto di cellule staminali. Grazie alle tecnologie molecolari, studiando frammenti del DNA delle cellule malate, ci si potrà muovere in anticipo, senza dover attendere, come un tempo, il risultato finale del trattamento. Il registro permetterà di tracciare una mappa che ne fotografi l'evoluzione nel tempo e nelle diverse Regioni. L'Italia è l'unico Paese europeo in grado di applicare protocolli di cura uniformi su tutto il territorio nazionale. Questo significa che a un bambino colpito, ad esempio, da leucemia linfoblastica acuta verranno applicati gli stessi criteri diagnostici e terapeutici in un ospedale di Bolzano o di Palermo. L’Aieop riunisce oltre 50 strutture di oncoematologia pediatrica che adottano gli stessi protocolli. La via italiana, sostengono gli esperti del settore, rappresenta un punto di riferimento a livello internazionale. E' la leucemia linfoblastica acuta la forma di cancro piu' frequente (rappresenta il 30% di tutti i tumori dei bambini e l'80% delle leucemie), ma i piccoli possono essere colpiti anche da neoplasie del sistema nervoso centrale, dai linfomi, dal neuroblastoma e da altre forme più rare.

Al via un progetto di assistenza domiciliare
Al via un progetto per l'assistenza domiciliare ai malati di leucemia, promosso da Conad, Ail - Associazione italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma ONLUS e Nazionale Italiana Cantanti. L'iniziativa di solidarieta' e' stata presentata a Roma dall'ematologo e presidente di Ail Franco Mandelli, dall'amministratore delegato di Conad Camillo De Berardinis e dal portavoce Nazionale Italiana Cantanti Luca Barbarossa. Le cure domiciliari a pazienti affetti da malattie del sangue sono una delle principali attivita' di AIL e vengono praticate da equipe specializzate composte da medici, infermieri professionali, volontari, assistenti sociali e psicologi che assistono il paziente mantenendo un costante collegamento con l'ospedale di origine. L'obiettivo del progetto Assistenza Domiciliare e' potenziare tale servizio dando risposta alle esigenze dei pazienti e delle loro famiglie. Le sezioni AIL che svolgono tale attivita' sono al momento 40, ma diventeranno molte di piu' grazie al contributo e all'impegno di Conad e Nazionale Italiana Cantanti. Mandelli, ringraziando Conad e la Nazionale Italiana Cantanti, ha affermato che "ognuno di noi sa che il desiderio di una persona malata, ricoverata in ospedale, e' quello di tornare a casa al piu' presto. Il calore dei propri cari, la familiarita' con i propri oggetti, abitudini e ambienti, sono spesso un grande sollievo per chi soffre. Se si e' affetti da una malattia del sangue che richiede cure lunghe ed impegnative questa necessita' si fa ancora piu' sentita". I vantaggi dell'assistenza domiciliare sono molti, anche di natura economica in quanto le cure domiciliari hanno un costo inferiore per paziente rispetto a quello sostenuto in ambito ospedaliero. Inoltre, consentiranno di liberare posti letto in ospedale, che potranno essere riservati al trattamento di pazienti nella fase acuta della malattia e per i quali e' obbligatoria l'assistenza ospedaliera. Sino ad oggi Conad, assieme ai propri clienti, ha destinato oltre 3,3 milioni di euro ad iniziative di solidarieta' in Italia e nel mondo.

Attivo un numero verde sulle malattie del sangue
Lo sportello telefonico dedicato ai pazienti affetti da leucemie e da altre malattie ematologiche promosso dalla SIE, la Societa' Italiana di Ematologia funziona, e taglia il traguardo del terzo anno di attività. Al numero Verde 800.550.952, risponde un servizio di consulenza gratuita dedicato alle malattie del sangue già attivo in tutta Italia e realizzato con il supporto di Novartis. Per avere informazioni e assistenza in campo ematologico, basta chiamare il Numero Verde, da telefono fisso o cellulare, per ottenere spiegazioni su sintomi, esami e terapie e sapere a chi rivolgersi, se non si è già seguiti presso una struttura ematologica. Specialisti ematologi rispondono alle chiamate e forniscono informazioni generali sulle malattie ematologiche, un primo orientamento sulle strutture e sugli esami di laboratorio, e un supporto psicologico. Il Numero Verde non sostituisce infatti la visita dallo specialista e non surroga l'attività delle strutture sanitarie che hanno in cura il paziente, ma rappresenta un vero e proprio sportello informativo telefonico. In questi anni il Numero Verde ha già risposto a centinaia di chiamate di pazienti e familiari di tutta Italia offrendo un servizio fondamentale a tutte le persone coinvolte nella gestione delle malattie ematologiche, direttamente (i pazienti), o indirettamente (i familiari, gli operatori sanitari). Oggi le terapie disponibili consentono di intervenire con successo sulle malattie ematologiche ma è essenziale orientare il paziente verso l'appropriato percorso di diagnosi e cura, oltre che supportarlo psicologicamente. Grazie al Numero Verde si possono ottenere informazioni su sintomi, esami, terapie e sulle strutture sanitarie di interesse ematologico: un aiuto concreto per i pazienti e per chi se ne prende cura". Il Numero Verde della SIE e' attivo tutti i martedi' ed i giovedi' dalle ore 15.00 alle 18.00.

Raddoppiata incidenza tumori in ultimi 25 anni
Le malattie ematologiche rappresentano una delle sfide piu' impegnative per la ricerca scientifica. Nei Paesi sviluppati l'incidenza dei tumori del sangue come linfomi e leucemie e' pressoche' raddoppiata negli ultimi 25 anni, causando circa 200 mila decessi l'anno. I target terapeutici sono in costante aggiornamento, grazie alla ricerca scientifica in campo ematologico che continua a spostare in avanti le frontiere, affinando strumenti conoscitivi, ma soprattutto sperimentando le nuove molecole "intelligenti" riuscendo cosi' ad ampliare il range delle forme tumorali che possono essere trattate con soddisfazione. Oggi, la sopravvivenza ha raggiunto valori superiori dell'80% per la leucemia linfatica acuta del bambino e per talune forme di leucemia acuta dell'adulto e del 60% per i linfomi non Hodgkin, riferita soprattutto alle forme aggressive. Anche in forme difficilmente guaribili come il mieloma multiplo, la qualita' di vita e' decisamente migliorata e il tempo di sopravvivenza e' quasi raddoppiato in pochi anni.

Aumentano le richieste di staminali ma diminuisce l’offerta
Aumentano le richieste, ma diminuisce l'offerta. Attualmente sono circa 331mila gli iscritti al registro nazionale donatori di midollo osseo, con la probabilita' di trovare un donatore compatibile che e' una su centomila. Un quadro al quale si aggiunge il dato che solo il 30% dei malati reperisce il midollo osseo tra i familiari. Secondo gli esperti, leucemie acute, immunodeficienze congenite, mielomi, linfomi e anemia mediterranea sono le patologie - in aumento in Italia - che più hanno bisogno di staminali. A fronte di un aumento di staminali, diminuiscono pero' i donatori familiari, cioe' consanguinei, con sempre maggior bisogno di non familiari che rappresentano la fonte di oltre la meta' dei trapianti effettuati lo scorso anno in Italia. Nonostante siano stati dichiarati ammissibili anche i soggetti di 60-65 anni il numero di potenziali donatori non cresce adeguatamente. Eppure il cordone ombelicale può salvare la vita. Il 15% dei trapianti di cellule staminali emopoietiche in Italia proviene dalle sacche prelevate dal cordone alla nascita di un bambino, donate dalla sua mamma. Il 60% dei pazienti operati guarisce entro 5 anni. Il 15% dei 1538 trapianti di staminali avvenuti nel 2010 e' stato realizzato grazie alle cellule del sangue cordonale. E' una fonte privilegiata sia per gli adulti, che ne hanno usufruito nel 70% dei casi, che per i bambini. Da cinque anni si e' invertito tale rapporto, grazie alla selezione dei cordoni bancati, che devono contenere oltre un miliardo di staminali emopoietiche, al miglioramento delle tecniche di conservazione e all'efficienza dei registri che le mettono a disposizione. Le nuove frontiere della ricerca e della medicina permettono agli esperti di usare due cordoni per un unico trapianto e di effettuare espansioni e infusioni intraossee. Tutte possibilita' che migliorano i risultati, ampliando il numero di cellule reinfuse.

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