Lottare contro la leucemia

Grazia Leone, N. 3 marzo 1998

La parola leucemia fa sempre paura. Oggi però gli indubbi successi ottenuti dalla ricerca clinica permettono di ottenere buone percentuali di guarigioni. A che punto sia la situazione in Italia lo chiediamo al professor Franco Mandelli, primario di Ematologia dell'Università La Sapienza di Roma, uno dei massimi esperti in campo mondiale delle nepolasie del sangue.

Leucemia, definizione.

Malattia che colpisce le cellule del midollo osseo progenitrici dei globuli bianchi o leucociti, caratterizzata da gravi alterazioni dei meccanismi che regolano i processi di sintesi e di maturazione cellulare. Le cellule immature si riproducono infatti in modo rapido e invasivo sostituendo nel midollo quelle normali e tendono con il tempo a invadere altri organi (milza, fegato, sistema nervoso centrale).
L'ematologia è una delle branche dell'oncologia in cui i progressi della ricerca e il continuo perfezionamento dei metodi di cura hanno condotto negli ultimi decenni ai miglior risultati nella lotta contro i tumori. Se fino a trenta anni fa leucemie e linfomi portavano quasi sempre alla morte, oggi guariscono oltre la metà dei bambini e circa un terzo degli adulti colpiti.
Per conoscer le ultime novità a cui la ricerca è giunta in questo campo incontriamo il professor Franco Mandelli, titolare della cattedra di Ematologia presso la facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università La Sapienza di Roma.
Quale neoplasia del sangue si cura meglio oggi?
"I risultati più entusiasmanti ottenuti negli ultimi anni riguardano certamente la leucemia acuta promielocitica, una varietà spesso estremamente aggressiva. I recenti straordinari progressi ottenuti dalla ricerca internazionale in ambito sia biologico sia terapeutico hanno condotto ad un notevolissimo incremento delle possibilità di cura di questa patologia. Di ciò siamo particolarmente orgogliosi perché la ricerca nel nostro Paese ha avuto un ruolo di primo piano in campo biologico e clinico, tanto che i risultati migliori del mondo si ottengono con un protocollo tutto italiano".
Quali sono altri successi raggiunti nella diagnosi e nella cura dei tumori del sangue?
"Sono tanti. Se, ad esempio, quaranta o cinquanta anni fa un bambino affetto da leucemia acuta non aveva alcuna possibilità di salvezza, il perfezionamento delle strategie di cura, avvenuto progressivamente nell'ambito della comunità scientifica internazionale, ha portato attualmente ad una probabilità di guarigione definitiva - per i piccoli affetti da questa malattia - attorno al 60 per cento. Anche i linfomi - sia di Hodking sia gli altri sono in gran parte curabili già da molti anni.
Tuttora, però, le terapie provocano pesanti effetti collaterali.
"Certamente i risultati terapeutici vengono ottenuti a costo di trattamenti non privi di tossicità talvolta elevata, ma è per noi motivo di grande soddisfazione rivedere oggi centinaia di pazienti ormai divenuti adulti per cui la malattia non è che un ricordo lontano".
La ricerca in Italia come procede? I nostri scienziati sono ancora costretti a specializzarsi all'estero?
"Si sa che l'Italia investe meno nella ricerca rispetto agli Stati Uniti e ad alcuni Paesi europei. Vi sono, tuttavia, isole felici alcuni laboratori o istituti in cui si riesce a lavorare ad altissimo livello. Si deve però riconoscere che tuttora un periodo di specializzazione all'estero e necessario per molti ricercatori che vogliano acquisire metodi e tecniche avanzate".
Questo perché in Italia i finanziamenti sono insufficienti?
"In effetti, il problema e soprattutto legato alla scarsità dei fondi e, quindi, delle strutture. Molto spesso si deve ricorrere, laddove possibile, al reperimento fondi privati per poter far procedere attività di ricerca e, talvolta, anche di assistenza.
Anche la lentezza delle pratiche burocratiche per l'approvazione di studi clinici da parte delle strutture competenti costituisce spesso un grave ostacolo, anche se va riconosciuto che una corretta regolamentazione delle sperimentazioni cliniche è necessaria e costituisce un'imprescindibile garanzia per i malati".
Il trapianto del midollo osseo resta la terapia più efficacie per sconfiggere le malattie oncologiche del sangue?
"É il trattamento che rappresenta per alcune precise indicazioni l'unica possibilità di guarigione definitiva. Per meglio dire, si tratta del trapianto di cellule staminali - da cui derivano globuli rossi, bianchi e piastrine - che sono contenute nel midollo, ma possono essere ottenute dopo opportuna stimolazione anche dal sangue periferico. Questa cura è però gravata da una serie di limiti importanti, quali l'elevata tossicità e la sua applicabilità soltanto ad un numero limitato di pazienti. Il trapianto infatti si può effettuare solo se si trova un donatore compatibile e se l'età del paziente non è avanzata. Il continuo progredire della ricerca biologica e clinica, comunque, produce di anno in anno miglioramenti e l'appianamento di queste limitazioni. In fase ancora sperimentale è il trapianto delle cellule del sangue del cordone ombelicale che sta dando risultati estremamente promettenti".
L'immunoterapia e la terapia genetica riservano novità?
"L'immunoterapia nelle emopatie maligne sta attraversando una fase di rinnovato interesse. Questo è legato soprattutto alle enormi possibilità che la biologia molecolare offre, oggi, di intervenire nei meccanismi della risposta immune impiegando citochine specifiche o anticorpi monoclonali - opportunamente manipolati e diretti contro antigeni specifici della malattia - o anche vaccini, talora sintetizzati per il singolo paziente. Anche la terapia genica comincia a proporsi come un'arma di possibile applicazione clinica su specifiche indicazioni. Tutti e tre i campi di ricerca citati sono importantissimi e oggetto di intensi studi biologici e clinici. Al loro sviluppo si guarda con fiducia, sperando che in futuro possano sostituirsi alla chemioterapia.
GINEMA (Gruppo Italiano malattie ematologiche maligne dell'adulto)
Fondato nel 1982, GIMEMA (Gruppo italiano malattie ematologiche maligne dell'adulto) è un progetto promosso dalla cattedra di Ematologia dell'università La Sapienza di Roma che raggruppa 70 centri ematologici italiani e ne stimola il confronto su ricerca e assistenza clinica.
"Al centro elaborazione dati del Ginema confluiscono risultati dei trattamenti svolti nei vari centri, dice il dottor Alessandro Pulsoni, del dipartimento di Biotecnologie cellulare ed Ematologia dell'ateneo romano. Ginema, inoltre, ha collegamenti su scala europea. "Talvolta applichiamo studi promossi all'estero, ma bisogna dire che in Italia, negli ultimi anni, i trattamenti per la cura delle neoplasie del sangue hanno fatto enormi progressi tanto che in questo campo i 'viaggi della speranza' all'estero non sono più giustificabili.
Proprio nell'ambito del Ginema, per esempio, abbiamo messo a punto una terapia per la leucemia acuta promielocitice che impiega l'acido retinoico e produce attualmente i risultati migliori al mondo nel trattamento di questa malattia, oggi guaribile in un'alta percentuale di pazienti".
Su tutto il territorio nazionale, inoltre, è aumentato il numero dei centri di cura e di trapianto del midollo osseo.
"In Italia le competenze non mancano, semmai bisognerebbe ridurre i tempi di attesa per gli accertamenti e migliorare l'organizzazione.
A questo proposito, oggi, nel reparto di ematologia del Policlinico Umberto I di Roma riserviamo il ricovero solo ai trattamenti che lo richiedono, puntando per quanto possibile a cure effettuabili in ambulatorio o in day hospital e all'assistenza domiciliare. É una soluzione già praticata all'estero che aiuta i pazienti a sopportare meglio le terapie e riduce i costi".
Leucemia - Classificazione
In base al tipo di cellule interessate dalla trasformazione neoplastica, le l. vengono classificate in due gruppi: l. linfoidi e l. mieloidi.
Nelle l. linfoidi sono coinvolti i linfociti, nelle seconde i granulociti o mielociti. Dal punto di visto clinico si possono distinguere forme acute, caratterizzate da un decorso rapido, e forme croniche a evoluzione lenta.
Le l. si presentano con una diversa incidenza a seconda dell'età: la l. linfatica acuta colpisce quasi esclusivamente i bambini e gli adolescenti, la forma mieloide acuta interessa soprattutto l'età adulta, mentre le forme croniche tendono a prevalere in età avanzata.
Inoltre, le l. acute hanno una particolare incidenza in alcune malattie congenite come la sindrome di Down (mongolismo).

La leucemia...
É un tumore maligno che colpisce il midollo osseo, cioè l'organo dove vengono prodotte le cellule del sangue: alcune cellule del midollo osseo impazziscono ed iniziano a moltiplicarsi senza controllo impedendo alle cellule sane di nascere e maturare normalmente...
é importante saperla riconoscere in quanto:
- è la malattia che uccide più bambini tra i 2 e i 15 anni
- colpisce ogni anno 5.000/6.000 italiani.
Si manifesta in due forme: acuta e cronica.
La forma acuta è quella più frequente del bambini e, purtroppo, progredisce più rapidamente tanto che, senza cure, il 90% di questi piccoli pazienti muore entro un anno.
AIL (Associazione Italiana contro le leucemie)
L'Ail, Associazione Italiana contro le leucemie, ha attivato il primo numero verde dedicato alle malattie ematologiche.
Telefonando gratuitamente al numero 167/226524 - dal lunedì al venerdì dalle ore 15,30 alle 17,30 - si possono avere informazioni sui centri di trattamento italiani per la cura delle neoplasie del sangue. L'iniziativa è stata resa possibile grazie ai fondi raccolti durante la trasmissione televisiva "Trenta ore per la vita".
É soltanto l'ultima delle attività svolte dall'Ail, che da trent'anni contribuisce al finanziamento e allo sviluppo della ricerca scientifica sulle emopatie maligne e sostiene a livello socio-sanitario i pazienti e le loro famiglie durante il periodo di cura. Vicino ai maggiori centri italiani di terapia, per esempio, sorgono alcune case in cui sono ospiti i parenti dei malati che provengono da lontano.
L'AIL infatti:
Assiste i degenti ed i loro familiari.
Finanzia ricerche e divulga le conoscenze sulle leucemie, i linfomi e le altre emopatie maligne.
Finanzia l'acquisto di apparecchiature ed alta tecnologia per i centri di ematologia e di trapianto di midollo osseo.
Acquista farmaci e reattivi costosi e difficilmente reperibili.
Promuove la formazione e l'aggiornamento professionale, attraverso premi e borse di studio per Ricercatori, Medici, Biologi ed Infermieri.
Collabora a sostenere le spese per il funzionamento dei Centri di Ematologia.
Provvede a sostenere le spese di gestione e manutenzione delle strutture residenziali, che sta realizzando presso alcuni dei maggiori Centri di Ematologia italiani, per permettere ai pazienti che risiedono lontano, di affrontare i lunghi periodi di cura assistiti dai propri familiari.
Collabora a sostenere le spese per i Servizi di Assistenza domiciliare che per il momento sono disponibili solo presso i maggiori Centri. Tale servizio è dedicato ai bambini e agli adulti sottoposti a terapie intensive e ai pazienti più anziani, permettendo loro di ricevere le cure necessarie nel proprio ambiente familiare, consentendo così una ripresa anche psicologica più rapida ed efficace.
Organizza e coordina manifestazioni a livello nazionale quali "Stelle di Natale", "Una sorpresa per la vita" e "Angeli" per la raccolta dei fondi.
Per informazioni:
tel. 06/4403763-4403795 Conto Corrente postale: Ail n. 46716007

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