Nuovi orizzonti contro la leucemia

Manuela Marziani, N. 3 marzo 2000

Contro la leucemia si stanno facendo passi che apparentemente possono sembrare di poco conto, invece ogni pur minimo progresso è fondamentale contro una malattia così grave. Solo in Italia, la leucemia colpisce ogni anno 400/500 bambini. Tra questi l'80% si ammala di leucemia linfoblastica acuta, mentre il restante 20% di leucemia mieloide acuta.
"Nel primo caso - spiega il dottor Franco Locatelli, responsabile della divisione di oncoematologa del policlinico San Matteo di Pavia - occorre intervenire con una chemioterapia che, nel 70% dei casi, risulta efficace per sconfiggere la malattia ed è tollerata abbastanza bene dai piccoli pazienti, i quali solitamente sopportano meglio le cure e vengono colpiti da forme meno aggressive rispetto a quelle che attaccano gli adulti". All'interno d i questo 70% di malati che riescono a vincere la leucemia, però, occorre distinguere diverse forme di malattia e quindi differenti guarigioni.
"Nella maggior parte dei casi - aggiunge Locatelli - la prognosi appare subito favorevole. In altri, che non superano il 30%, invece, non si riscontrano notevoli possibilità di successo fin dall'inizio della malattia. Di fronte, quindi, a forme di leucemia tanto differenti si comprende quanto siano fondamentali le infomazioni di ordine clinico e biologico che sono state acquisite e che permettono di suddividere le diverse fasce di rischio dei pazienti. Grazie a questi strumenti diagnostici, infatti, è possibile riconoscere i malati che richiedono trattamenti meno aggressivi e quelli che, invece, necessitano di un trapianto immediato".
Solitamente nei sei mesi successivi a una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta i piccoli pazienti vengono sottoposti a una terapia molto aggressiva che poi diventa più blanda. Grazie ai nuovi studi clinici e biologici ora questo tipo di terapia può essere personalizzata a seconda del paziente e si basa essenzialmente su tre punti cardine:
1) la valutazione della risposta clinica che il paziente presenta dopo la prima settimana di somministrazione di cortisone;
2) le anomalie che le cellule leucemiche presentano per numero di cromosomi e struttura, tanto da farne derivare un significato prognostico favorevole o sfavorevole;
3) i nuovi metodi per riconoscere il carico di cellule tumorali residue dopo le prime cure.
"La medicina in questi ultimi anni non ha fatto registrare scoperte clamorose. Si usano gli stessi farmaci di 10 anni fa, ma abbiamo imparato ad utilizzarli meglio, a seconda delle differenti fasce di rischio dei pazienti".
E questo è un dato già abbastanza confortante, ma non è il solo. Infatti, nel mese di dicembre, durante una conferenza mondiale tenutasi a New Orleans, è stato presentato un nuovo farmaco, il Sti 570, che è in fase di sperimentazione nella cura della leucemia mieloide cronica Phliadelphia positivo. Questa malattia, che si manifesta soprattutto in età adulta, consente di vivere a lungo, ma ha un esito fatale. Senza un trapianto si muore dopo 10 - 15 anni dalla diagnosi.
"Fino ai 20 anni - sottolinea Franco Locatelli - è piuttosto rara, ma alcuni casi si vedono. Proprio di recente, infatti, abbiamo eseguito un trapianto su una ragazzina di Milano colpita da questa malattia. Ora, grazie a questo nuovo farmaco, potrebbe essere stata trovata un'altra possibilità di cura. Per il momento il Sti 570 è stato testato su una cinquantina di pazienti americani, ma è già in fase di sperimentazione anche in alcuni centri italiani".
Più diffusa della leucemia mieloide cronica è la mieloide acuta che presenta un 20% di nuovi casi in età pediatrica, da 0 a 18 anni e un'ottantina di bambini che si ammalano ogni anno. La chemioterapia dà buoni risultati nella cura di questa forma, esiste però un certo numero di pazienti che non risponde alle sollecitazioni. In questo caso, allora, bisogna ricorrere a un trapianto che può essere effettuato prelevando del midollo dal paziente stesso, oppure da un donatore.
"Anche in questo caso - spiega il responsabile della divisione di oncoematologia del San Matteo di Pavia - sono stati fatti molti passi avanti. A dicembre il centro di Pavia ha coordinato uno studio sui risultati dei trapianti autologi eseguiti su 60 bambini, scoprendo che il 68% guarisce".
Fino 1990 al in Europa venivano eseguiti solo trapianti di midollo da donatori familiari compatibili. Ora, invece, sempre più frequentemente si eseguono interventi anche prelevando una porzione di midollo da donatori non consanguinei. Un'evoluzione che ha praticamente raddoppiato le possibilità di reperire un donatore compatibile e di conseguenza le prospettive di guarigione dei pazienti malati di leucemia. Sono nati così dei registri in cui vengono inserite le persone che offrono la propria disponibilità alla donazione di midollo. In tutto il mondo sono 6 milioni i donatori, inseriti in quattro differenti registri, uno negli Stati Uniti con 3 milioni di iscritti, uno in Germania con 800 mila aderenti, un altro in Inghilterra con mezzo milione di adenti e, per ultimo, ma con una posizione di tutto rispetto, uno in Italia con 300 mila donatori. Per potersi iscrivere occorre avere un'età compresa tra i 18 e i 40 anni ed essere sani.
"Solitamente - spiega il dottor Locatelli - si prediligono i soggetti più giovani perché l'intervento fornisce maggiori garanzie. Ciascun donatore può essere chiamato una sola volta nella vita, poi viene cancellato dal registro. In moltissimi casi, invece, una persona può rimanere iscritta per una vita intera senza essere mai chiamata".
L'80% dei donatori inseriti nell'elenco italiano provengono dal Nord Italia, mentre il Sud e le isole sono scarsamente rappresentate e questo crea alcuni problemi di compatibilità genetica soprattuto per i pazienti meridionali".
Ultimamente, poi, per eseguire trapianti sui bambini fino a 10 anni, si è aperta un'altra possibilità offerta dal sangue prelevato dal cordone ombelicale. Questo offre notevoli vantaggi: è subito disponibile, privo di contaminazioni virali, rischi di aggredire il paziente ed incorrere in complicanze causate dal trapianto. Inoltre, il trapianto con il sangue del cordone ombelicale, può essere effettuato anche su un soggetto non completamente compatibile.
"Sembra tutto molto facile, il trapianto di midollo è più lento, mentre quello di sangue è più veloce - prosegue il medico - ma bisogna prestare attenzione. Il sangue, infatti, deve essere prelevato e congelato correttamente. Per questo motivo si potrebbe capillarizzare la raccolta e lasciare solo ad alcuni centri altamente specializzati le procedure di analisi e congelamento. Oggi esistono dei centri di raccolta a Pavia, Bologna, Padova, Firenze, Torino e Roma e un punto di coordinamento all'interno del centro trasfusionale del policlinico di Milano".
Ma le prospettive per quanto riguarda queste malattie non sono ancora finite. Alcuni studi in atto consentiranno presto di migliorare le possibilità di cura delle leucemie che colpiscono gli adulti, aprendo nuovi spiragli.

Torna ai risultati della ricerca